Terapia génica: que es, como se hace y que se puede tratar

Contenido

• Como esta hecho
• Técnica CRISPR
• Técnica de células T de coche
• Enfermedades que la terapia genética puede tratar
• Terapia genética contra el cáncer

La terapia génica, también conocida como terapia génica o edición de genes, es un tratamiento innovador que consiste en un conjunto de técnicas que pueden ser útiles en el tratamiento y prevención de enfermedades complejas, como enfermedades genéticas y cáncer, mediante la modificación de genes específicos.

Los genes pueden definirse como la unidad fundamental de la herencia y están formados por una secuencia específica de ácidos nucleicos, es decir, ADN y ARN, y que llevan información relacionada con las características y la salud de la persona. Así, este tipo de tratamiento consiste en provocar cambios en el ADN de las células afectadas por la enfermedad y activar las defensas del organismo para reconocer el tejido dañado y favorecer su eliminación.

Las enfermedades que se pueden tratar de esta forma son aquellas que involucran alguna alteración en el ADN, como cáncer, enfermedades autoinmunes, diabetes, fibrosis quística, entre otras enfermedades degenerativas o genéticas, sin embargo, en muchos casos aún se encuentran en fase de desarrollo. .pruebas.

Como esta hecho

La terapia genética consiste en usar genes en lugar de medicamentos para tratar enfermedades. Se realiza cambiando el material genético del tejido comprometido por la enfermedad por otro que sea normal. Actualmente, la terapia génica se ha realizado mediante dos técnicas moleculares, la técnica CRISPR y la técnica Car T-Cell:

Técnica CRISPR

La técnica CRISPR consiste en alterar regiones específicas de ADN que podrían estar relacionadas con enfermedades. Así, esta técnica permite alterar genes en localizaciones específicas, de forma precisa, rápida y menos costosa. En general, la técnica se puede realizar en unos pocos pasos:

• Se identifican genes específicos, que también pueden denominarse genes o secuencias diana;
• Después de la identificación, los científicos crean una secuencia de "ARN guía" que complementa la región objetivo;
• Este ARN se coloca en la célula junto con la proteína Cas 9, que actúa cortando la secuencia de ADN diana;
• Luego, se inserta una nueva secuencia de ADN en la secuencia anterior.

La mayoría de los cambios genéticos involucran genes ubicados en células somáticas, es decir, células que contienen material genético que no se transmite de generación en generación, lo que limita el cambio solo a esa persona. Sin embargo, han surgido investigaciones y experimentos en los que se realiza la técnica CRISPR sobre células germinales, es decir, sobre el óvulo o el espermatozoide, lo que ha generado una serie de interrogantes sobre la aplicación de la técnica y su seguridad en el desarrollo de la persona. .

Las consecuencias a largo plazo de la técnica y la edición de genes aún no se conocen. Los científicos creen que la manipulación de genes humanos puede hacer que una persona sea más susceptible a la aparición de mutaciones espontáneas, lo que puede conducir a una sobreactivación del sistema inmunológico o la aparición de enfermedades más graves.

Además de la discusión sobre la edición de genes para girar en torno a la posibilidad de mutaciones espontáneas y la transmisibilidad de la alteración para las generaciones futuras, también se ha discutido ampliamente la cuestión ética del procedimiento, ya que esta técnica también se puede utilizar para alterar la alteración del bebé. características, como color de ojos, altura, color de cabello, etc.

Técnica de células T de coche

La técnica Car T-Cell ya se utiliza en Estados Unidos, Europa, China y Japón y recientemente se ha utilizado en Brasil para tratar el linfoma. Esta técnica consiste en alterar el sistema inmunológico para que las células tumorales sean fácilmente reconocidas y eliminadas del organismo.

Para hacer esto, se eliminan las células T de defensa de la persona y se manipula su material genético agregando el gen CAR a las células, que se conoce como receptor de antígeno quimérico. Luego de agregar el gen, se aumenta el número de células y desde el momento que se verifica un número adecuado de células y la presencia de estructuras más adaptadas para el reconocimiento tumoral, se produce una inducción de empeoramiento del sistema inmunológico de la persona y, luego, inyección de células de defensa modificadas con el gen CAR.

Por lo tanto, se activa el sistema inmunológico, que comienza a reconocer las células tumorales con mayor facilidad y es capaz de eliminar estas células con mayor eficacia.

Enfermedades que la terapia genética puede tratar

La terapia genética es prometedora para el tratamiento de cualquier enfermedad genética, sin embargo, solo para algunas ya se puede realizar o está en fase de prueba. La edición genética se ha estudiado con el objetivo de tratar enfermedades genéticas, como la fibrosis quística, la ceguera congénita, la hemofilia y la anemia falciforme, por ejemplo, pero también se ha considerado como una técnica que puede favorecer la prevención de enfermedades más graves y complejas. , como por ejemplo cáncer, enfermedades cardíacas e infección por VIH, por ejemplo.

A pesar de estar más estudiado para el tratamiento y prevención de enfermedades, la edición de genes también se puede aplicar en plantas, para que se vuelvan más tolerantes al cambio climático y más resistentes a parásitos y pesticidas, y en alimentos con el objetivo de ser más nutritivos. .

Terapia genética contra el cáncer

La terapia génica para el tratamiento del cáncer ya se lleva a cabo en algunos países y está especialmente indicada para casos específicos de leucemias, linfomas, melanomas o sarcomas, por ejemplo. Este tipo de terapia consiste principalmente en activar las células de defensa del organismo para que reconozcan las células tumorales y las eliminen, lo cual se realiza inyectando tejidos o virus modificados genéticamente en el organismo del paciente.

Se cree que, en el futuro, la terapia génica se volverá más eficiente y reemplazará a los tratamientos actuales para el cáncer, sin embargo, como sigue siendo costosa y requiere tecnología avanzada, está indicada preferiblemente en los casos que no responden al tratamiento con quimioterapia, radioterapia. y cirugía.