Pregúntele al experto: avances y ensayos clínicos para la mielofibrosis

Contenido

• ¿Qué ensayos clínicos recientes y en curso están teniendo lugar para la mielofibrosis?
• ¿Ha habido avances recientes en la investigación para controlar o tratar la mielofibrosis?
• ¿Dónde y cómo puede alguien encontrar ensayos clínicos de mielofibrosis para participar?
• ¿Qué tan exitosos han sido los tratamientos actuales para tratar la mielofibrosis?
• ¿Hay algún riesgo de inscribirse en un ensayo clínico?
• ¿Cuáles son las mejores formas de prevenir la progresión de la mielofibrosis?
• ¿Existe una cura para la mielofibrosis?

¿Qué ensayos clínicos recientes y en curso están teniendo lugar para la mielofibrosis?

Es un momento muy activo para la investigación de mielofibrosis. Hace unos años, los ensayos JAKARTA y JAKARTA2 informaron contracción del bazo y mejora de los síntomas con el inhibidor selectivo de JAK2 fedratinib.

Más recientemente, el ensayo PERSIST demostró eficacia para el inhibidor multicinasa pacritinib. El ensayo de fase III para este emocionante medicamento está reclutando activamente. El ensayo SIMPLIFY mostró resultados alentadores para el inhibidor de JAK1 / JAK2 momelotinib.

Docenas de ensayos clínicos en curso están buscando nuevos medicamentos dirigidos, ya sea solos o en combinación con medicamentos ya aprobados para la mielofibrosis. Esperamos tener más herramientas en nuestra caja de herramientas para tratar esta enfermedad a medida que se completa la investigación en curso.

¿Ha habido avances recientes en la investigación para controlar o tratar la mielofibrosis?

Absolutamente. Los médicos han sabido sobre la importancia de la inhibición de JAK2 para tratar la mielofibrosis desde la aprobación de Jakafi (ruxolitinib) para el tratamiento de la mielofibrosis en 2011.

El inhibidor de JAK2 Inrebic (fedratinib) fue aprobado el año pasado para mielofibrosis de riesgo intermedio 2 o alto. Ahora podemos usarlo por adelantado o después de la progresión en Jakafi.

Pacritinib es otra droga muy emocionante. Debido a que no suprime la médula ósea, podemos usarla en pacientes con recuentos plaquetarios muy bajos. Este es un hallazgo común en pacientes con mielofibrosis que puede limitar las opciones de tratamiento.

¿Dónde y cómo puede alguien encontrar ensayos clínicos de mielofibrosis para participar?

La mejor y más fácil forma de participar en una prueba es consultar a su médico. Pueden examinar docenas de ensayos para ver cuál sería el más apropiado para su tipo y etapa de la enfermedad. Si la prueba no está disponible en el consultorio de su médico, pueden coordinar una derivación a un centro que ofrezca la prueba.

Clinicaltrials.gov es una base de datos mantenida por los Institutos Nacionales de Salud que enumera todos los ensayos clínicos disponibles. Está abierto para que cualquiera lo revise y se puede buscar fácilmente. Sin embargo, puede ser confuso para las personas sin antecedentes médicos.

Los grupos de defensa de los pacientes también son excelentes recursos para varios temas, incluidos los ensayos clínicos. Visite la MPN Education Foundation o MPN Advocacy & Education International.

¿Qué tan exitosos han sido los tratamientos actuales para tratar la mielofibrosis?

El manejo de la mielofibrosis ha avanzado mucho en los últimos 10 años. Los análisis genómicos han ayudado a afinar nuestro sistema de calificación de riesgos. Ayuda a los médicos a determinar quién se beneficiará más con un trasplante de médula ósea.

La lista de medicamentos eficaces para la mielofibrosis está creciendo. Estos medicamentos ayudan a los pacientes a vivir más tiempo con menos síntomas y una mejor calidad de vida.

Todavía tenemos un largo camino por recorrer. Esperemos que la investigación actual y futura nos traiga aún más terapias aprobadas y mejores combinaciones de tratamiento para mejorar aún más los resultados para las personas con mielofibrosis.

¿Hay algún riesgo de inscribirse en un ensayo clínico?

Todo tratamiento médico tiene riesgos y beneficios. Los ensayos clínicos no son una excepción.

Los ensayos clínicos son muy importantes. Son la única forma en que los médicos pueden descubrir tratamientos nuevos y mejorados para el cáncer. Los pacientes en los ensayos reciben el mejor manejo de la atención.

Los riesgos son diferentes para cada estudio individual. Podrían incluir efectos secundarios específicos del medicamento investigado, falta de beneficio de la terapia y asignación al placebo.

Debe firmar un consentimiento informado para inscribirse en un ensayo clínico. Este es un proceso largo con el equipo de investigación. Su equipo de atención médica revisará y explicará a fondo todos los riesgos y beneficios.

¿Cuáles son las mejores formas de prevenir la progresión de la mielofibrosis?

Todavía no está claro cómo podemos realmente afectar la progresión de la enfermedad. El seguimiento a largo plazo de los datos agrupados de los ensayos COMFORT sugiere que el tratamiento con Jakafi puede duplicar la supervivencia general en comparación con la mejor terapia disponible en ese momento.

Este hallazgo es algo controvertido. No está claro si el beneficio de supervivencia se debe a la progresión tardía u otros beneficios, como una mejor nutrición después de la contracción del bazo.

¿Existe una cura para la mielofibrosis?

La mejor oportunidad para el control de la enfermedad a largo plazo es un trasplante de médula ósea, también conocido como trasplante de células madre. Parece curar a algunos pacientes. Es difícil predecir con certeza.

El trasplante es una opción de alto riesgo y alta recompensa. Solo es apropiado para ciertos pacientes que pueden soportar los rigores del proceso. Su médico puede informarle si un trasplante de médula ósea es una opción adecuada para usted y coordinar la derivación a un equipo de trasplante experimentado para una consulta.

Ivy Altomare, MD, es profesora asociada de medicina en la Universidad de Duke y directora médica asistente de la Duke Cancer Network. Ella es una educadora galardonada con un enfoque clínico en aumentar la conciencia y el acceso a ensayos clínicos de oncología y hematología en comunidades rurales.